İngiltere Ulusal Sağlık Sistemi (NHS), orak hücre hastalığına yönelik devrim niteliğinde bir gen tedavisini onayladı. "Exagamglogene autotemcel" veya kısaca exa-cel olarak adlandırılan bu tedavi, hastanın kendi kök hücrelerindeki hatalı genleri düzenleyerek kalıcı bir çözüm sunuyor. Klinik deneylerde hastaların %96,6’sında olumlu sonuç alınması, bu tedavinin büyük bir umut kaynağı olmasını sağladı.
Her yıl yaklaşık 50 hasta, kök hücre nakli için uygun bir donör bulunamadığı takdirde bu yeni tedaviyi alacak. Orak hücre hastalığı, kan hücrelerinin hilal şekline dönüşerek kan akışını engellemesine ve şiddetli ağrılara neden olan genetik bir bozukluk. Hastalar sıklıkla hastaneye yatmak zorunda kalıyor ve yaşam beklentileri ortalama 20 ila 30 yıl daha kısa olabiliyor.
Tedavinin onaylanması, hastalar ve sağlık uzmanları tarafından büyük bir memnuniyetle karşılandı. Orak hücre hastalığıyla yaşayan 35 yaşındaki Toby Bakare, “Bu tedavi, birçok insanın hayatını değiştirecek” dedi.
Londra’da yaşayan 42 yaşındaki Mehmet Tunç Onur Şanlı ise, “Kan nakli ve ilaçlardan kurtulmak benim için bir hayal olurdu” ifadelerini kullandı.
NHS yetkilileri, bu yeni tedavinin özellikle Siyah Afrika ve Karayip kökenli bireyleri etkileyen orak hücre hastalığı için önemli bir adım olduğunu belirtti. Kraliyet payeli Sickle Cell Society Başkanı John James, “Bu tedavi, orak hücre hastalığından etkilenen topluluk için tarihi bir dönüm noktasıdır” dedi.
